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Lo dice la notizia recentemente riportata dal GEN (Genetic Engineering & Biotechnology News).le autorità del Regno Unito hanno concesso l'approvazione a Casgevy, la terapia CRISPR-Cas9 precedentemente nota come exa-cel sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics.È unun annuncio fondamentale per il campo CRISPR e la comunità dell’anemia falciforme (SCD)..Si prevede che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense seguirà l'esempio nelle prossime tre settimane, avendo emesso una decisione con data fissata l'8 dicembre. Un'ulteriore decisione sulla terapia per la SCD correlata a Bluebird bio dovrebbe arrivare più tardi quel mese. L'approvazione nel Regno Unito è stata annunciata dall'agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari.ILTecnologia CRISPR-Cas9offriràuna cura o trattamenti più efficaci per l’anemia falciforme.
Immagine dal sito web di Genetic Engineering & Biotechnology News
Conoscenza diFalceCellDmalattia (SCD)
L’anemia falciforme (SCD), nota anche come anemia falciforme, è una malattia genetica che colpisce i globuli rossi. È una condizione ereditaria causata da una mutazione nel gene HBB, che codifica per un componente dell'emoglobina, la proteina presente nei globuli rossi responsabile del trasporto dell'ossigeno in tutto il corpo. Questa mutazione porta alla produzione di emoglobina anormale nota come emoglobina S (HbS).
Negli individui affetti da anemia falciforme, l’emoglobina anomala fa sì che i globuli rossi diventino rigidi, appiccicosi e a forma di mezzaluna (simile a una falce). Queste cellule anomale possono rimanere intrappolate nei piccoli vasi sanguigni, causando varie complicazioni, tra cui dolore, anemia, danni agli organi e un rischio maggiore di infezioni.
Un modo semplice per diagnosticare SidoloCellDsentirsi a proprio agio
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Riferimenti
Orario di pubblicazione: 21 novembre 2023